蓉创大调研⑪|基因药物从“实验室”到“应用场”,至善唯新如何激荡创新之力?

调研企业:四川至善唯新生物科技有限公司

调研主题:从“实验室”到“应用场”,至善唯新如何激荡创新之力?

调研时间:6月下旬

2022年2月,国家科学技术部政务服务平台官网显示,由至善唯新合作发起的“ZS801项目”——AAV(腺相关病毒)载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究,将在中国医学科学院血液病医院开展。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因新药正式诞生于成都。


至善唯新生物科技有限公司董事长、总经理董飚

“临床研究将分三期进行,预计完成时间在3-5年。药物上市后有望给病患带来更多实惠。”至善唯新生物科技有限公司董事长、总经理董飚博士说。基因药物是当今药物开发最前沿的领域之一,其从基因层面治疗疾病,有可能根治一些常规疗法不能解决的疾病,有望实现“一次给药,长期乃至终生有效”的突破性疗效,是国家“十四五”生物医药发展重要战略方向。


A型血友病新药ZS802也在6月28日获得临床批件,这也意味着至善唯新成为中国第一家同时拥有A型、B型血友病临床在研药物的生物科技公司。作为一家生物科技企业,至善唯新有何核心竞争力?又如何持续激发创新力壮大自我,从而助力成都生物医药产业链协同发展?

调研第一问

凭何竞争力得以“领跑”基因药物?

为何会想到研发基因治疗药物?至善唯新的董事长董飚博士回忆起一个治疗案例,2008年,著名医学期刊《新英格兰医学杂志》刊登了一项研究结果,研究人员通过AAV基因疗法成功治疗了数名先天性失明患者,其疗效可达数年之久。“留学期间,我在国外也亲眼见证了一名先天失明小孩经AAV基因治疗后重拾光明。”董飚坦言,“正因如此,我非常希望把这种新兴疗法应用到国内,造福患者。”

2018年6月4日,至善唯新正式创立。而“做出中国首个AAV基因治疗的上市药物”也逐渐成为现实。

“血友病”是一类因凝血因子基因缺陷引起的岀血性疾病。董飚称,此前已经获批的“ZS801项目”就是基于AAV基因药物特性,对B型血友病患者实施的治疗方案。“它可以通过AAV基因治疗,把完整正常的基因靶向高效递送到患者组织细胞内,进而发挥治愈作用。”董飚补充说,从事AAV药物开发的团队通常会首选罕见病药物开发,让患者能够从新技术上获益。

公司坚持自主创新,不断提升核心竞争力。根据董飚介绍,至善唯新从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台,具备了基因药物开发生产的全流程能力,同时成都天府国际生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设,预计年内正式投入运行。


创新药,被称为生物医药产业“皇冠上的明珠”,也是评判一个地区生物医药产业创新能力强弱的重要标志。值得一提的是,至善唯新保证每年都有1到2款基因新药进入临床研究阶段,而在高效基因表达盒设计和载体生产优化方面,至善唯新更是拥有多项全球领先的专利与技术,在研管线涵盖血液、代谢、中枢神经系统等多个临床适应症。

多年来如何始终保持企业的创新能力?是什么使得至善唯新得以领跑基因药物研发?在董飚看来,除拥有具备自主知识产权的四大平台之外,人才更是核心竞争力的关键。“从最初的5个创始人携手起步,再到如今的150人团队,这其中研发人员更是占到85%以上。同时公司还引进了十余位行业内知名专家,组成了较为稀缺的专家团队,其中包括澳大利亚神经科学领域院士、美国基因组临床诊断医学专家、病毒药物产业化专家、神经系统疾病药物开发专家、肝脏代谢和免疫学专家等,专业互补的人才优势正转化为澎湃不竭的发展优势,为公司新药开发提供源源不断的创新力。”

调研第二问

如何壮大自身持续激活创新力?

功以才成,业由才广。“人才是创新的源头,也是保持企业创新力,不断研发新药的关键。”当然也不仅如此,董飚表示,医药产品的研发具有研发周期长的特点,至善唯新在基因新药研发、临床研究和产业化等方面积累了丰富经验,技术平台化将极大地促进公司未来管线布局,保证有更多新药进入临床走向市场,“这还需要不断用好人才智慧对平台开展技术迭代,进而加速产品研发和临床转化。”

不仅如此,在临床研究方面,至善唯新还搭建了10至15人的专业团队,包含临床运营总监等各方面医学人才,保证药物临床研究质量,进一步提高临床转化效率。


“资本”是董飚提及的又一个关键词。生物医药研发高度依赖资本。硅谷崛起的每一个全球级生物医药公司,都伴有资本助力。资本对创新药也有独特“嗅觉”,一旦新药过关斩将、成功上市,经济回报往往相当惊人。

2023年2月,四川至善唯新生物科技有限公司完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投,磐霖资本及安信国生基金等跟投,上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。磐霖资本创始主管合伙人李宇辉此前也表示,“公司的研发及生产体系已通过进入临床阶段的血友病B和A管线获得验证,很高兴在这个阶段投资至善唯新,磐霖对公司后续代谢、衰老等管线推进计划充满期待。”


至善唯新创新力的持续迸发,与城市产业现状和发展前景也息息相关,而对于成都来说,与企业共成长,也是城市发展的重要动力。2023年1-4月,成都规模以上工业增加值增速中,医药健康产业规上工业增加值增速“跑”出8.1%的成绩,领跑全市五大先进制造业。

企业要“健康”发展,在董飚看来,包含了三个层次。

一方面,企业主体要走出健康的“发展之路”,在创新、转型发展中实现高质量发展;

另一方面,企业需要的“成长土壤”健康,这需要政府、商协会最大限度发挥政策效力,落实到位;

再一方面,政商关系的健康,“亲”与“清”,真诚搞服务、实在解难题。“成都的市场环境能够让企业坚定发展信心和定力,我也清晰地感受到,公司一定能够与蓉城一道发展壮大。”

调研第三问

产业建圈强链下如何精准发力?

“无论外部环境如何变化,练好内功仍是企业长期、持续发展的关键。”董飚说道,至善唯新始终强调对研发的投入,推进核心技术平台建设,将自主创新能力放在首位。“放在城市场景中来看,产业聚集达到一定程度,吸附能力变得强大起来,一个企业在建圈强链中能做的或许有限,但多家企业拉起手来,圈子就会越来越大,产业就会越做越强。”


成都正大力实施产业“建圈强链”,根据最新规划,“创新药”纳入了成都市28条重点产业链之一。随着成都医药健康产业的发展,从药物发现、临床前研究、临床试验到产业化的全链条覆盖,一站式服务平台体系日渐形成。“从培养基到仪器,再到药物安全性评价等很多环节,我们本地合作伙伴都能提供相应产品及服务,医药企业不用再像从前那样总往外地跑。”董飚举例说道,至善唯新同距离公司不足500米的成都华西海圻医药科技有限公司就有长期合作,真正做到了“上下楼就是上下游”。


城市的机遇,为企业的创新发展提振了信心。董飚直言,成都是“一带一路”倡议和长江经济带的重要节点,正在加快建设国际门户枢纽,对于创新药企出海至关重要。同时成都重视生物医药产业发展,扶持政策相继出台,至善唯新作为相关政策的受益者,准备进一步加强同产业上下游协同发展。未来,公司将扩大团队规模,广纳海外高层次人才,助力公司扎根成都、走向全球。

药物进入临床研究后,什么时候才能上市?董飚表示,药物需要经过三期临床试验,达到安全性、有效性等要求后才能被批准上市。“这可能需要3-5年的时间,不过相较于过去10年,甚至15年的研发时间来看,等待时间已大幅缩短,在政策红利之下,现在可以把临床I期和II期合在一起做,这样病患就能更快用上好药。”

另外,基于成都天府国际生物城这一发展平台,“未来,在技术和政策加持下,公司后续还将推动一批靶向A型、B型血友病、代谢系统疾病、中枢神经系统疾病以及抗衰老的‘成都造’基因新药陆续进入临床并尽快上市。”董飚透露,2023年公司就将有2-3款新药进入临床研究。

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